James Watson ve Francis Crick 1953 yılında DNA ikili sarmalının yapısını keşfettiklerinden beri, bilimcilerin vizyonu, bozuk kalıtımsal malzemeyi sağlamıyla değiştirebilmek olmuştur hep. İyimser beklenti, hasta genlerin sağlamlarıyla değiştirilmesiyle, münferit gen bozukluklarına bağlı hastalıkların iyileştirilebileceği yönündedir. Genetik araştırmalar 70′li yıllarda bakterilerde ve tallı bitkilerin gen materyalinde değişiklik yapmakta aşama kaydetti. Birçok araştırmacı bu ilerlemeler karşısında gayrete geldi ve sabırsızlığa kapıldı: “Gen tedavisini” artık nihayet insanlarda da denemek istiyorlardı.

Los Angeles’taki California Üniversitesi’nde profesör olan Martin Cline talasemi (Akdeniz anemisi) tedavisi uzmanıydı. Özellikle Akdeniz ülkelerinde görülen talasemi hastalığında, hemoglobinin üretimi bozuktur. Hastalar çabuk yorulur, fazla dayanıklı değildir ve en küçük eforda nefes nefese kalır. Bu hastalığın ağır şeklini geçiren kişilerde, küçük yaşlarda kalp kasının zarar görmesi ve ağır enfeksiyonlar ortaya çıkar. Birçok hasta 25 yaşına gelmeden hayatını kaybeder.

Martin Cline bu hastalığı sonunda etkili bir şekilde tedavi edebilmek istiyordu ve bunu denerken de tüm hukuki kuralları, mesleki kuralları ve tıbbi kişisel sorumlulukları çiğnedi. Cline Temmuz 1980′de, bu iş için resmi bir izin almadan, iki hastada talasemiye karşı gen tedavisi uyguladı. Bu, hastanın iyiliği adına işlenmiş, herkesin anlayış göstermesi gereken, affedilebilir bir suç sayılamazdı. Burada söz konusu olan, hastaların nasıl tepki göstereceği ve hangi tehlikeleri barındırdığı bilinmeyen, daha önce fazla araştırılmamış bir tedavi şekliydi.
Cline iki insan kobayına, hemoglobin üretimi için gerekli olan genleri ekledi. Gerçi Cline bu işlem için üniversitesinden onay talep etmiş ama cevap henüz gelmemişti. Deneyin sonucu fazlasıyla belirsizdi. Cline ayrıca çeşitli İsrailli ve İtalyan makamlarından izin almak zorundaydı, çünkü hastaları bu iki ülkeden geliyordu. Cline hastalarından ilik hücreleri aldı ve ardından bu hücrelere hemoglobin üretimi genlerini ekledi. Sonra da gen değişikliğine uğratılmış hücreleri hastalarının damarlarına enjekte etti.

Bilirkişi cevabı, Cline deneyine başladıktan bir gün sonra geldi. İnsanlarda gerçekleştirilecek ilk gen tedavisi reddedilmişti. Cline’ın izinsiz davranışı çok geçmeden ortaya çıktığında, hem kamuoyu hem de araştırmacıların birçoğu öfkelendi. Medyada da izinsiz tedavi hakkında şiddetli tartışmalar yaşandı. Konunun uzmanı olmayanlar bu “insan deneyi” karşısında dehşete düşmüştü, Cline’ın meslektaşları ise her şeyden önce, onun sorumsuz davranışının yeni tedavi yöntemlerinin önünü açmak için çok önemli olan itibarın kaybedildiğinden endişe ediyorlardı. Gen tedavisinde, yıllarca harcanan emek şimdi heba olmuştu. Gen terapisi uygulayanlar resmi izin olmadan insan deneyleri yapıyorlarsa, onlara gelecekte nasıl itimat edilecekti? Nihayetinde, araştırmacıların çoğu da bu iş için henüz erken olduğu ve önce birçok hayvan deneyi yapılması gerektiği konusunda hemfikirdi.

Ancak bazı bilimciler için, Martin Cline vicdansız bir araştırmacı değil, her şeyden önce kendini bilim uğruna feda etmiş, hastalarına faydalı olabilmek ve tıbbi gelişmeleri hızlandırmak için kariyerini hiçe saymış biriydi. İçten içe, Californialı doktorun, yeni tedavi yöntemini bu kadar erken bir aşamada uygulama cesaretini takdir ediyorlardı. Ne de olsa, skandal gün ışığına çıktıktan sonra, Cline laboratuar yöneticiliği görevini bırakmak zorunda kalmıştı.

Cline’ın deneysel tedavisinin hastalarına fayda sağlayıp sağlamadığı hâlâ bilinmiyor. Cline onları bir daha görmedi. Hastaları California’daki deneyden birkaç yıl sonra öldü ve bu süre de hastalıklarının, tedavi olmadan da onlara tanıyacağı sınırlı yaşam beklentisiyle az çok örtüşüyordu. Anlaşılan o ki, deney sonucu olarak doğrudan zarar görmemişlerdi.

On yıl sonra, Eylül 1990′da, resmi olarak onaylanmış ilk gen tedavisi başladı. Kalıtımsal bir bağışıklık sistemi hastalığı yaşayan dört yaşındaki Ashanti De Silva’nın gen tedavisinde, küçük kıza gen tekniğiyle değiştirilmiş bağışıklık sistemi hücreleri enjekte edildi. Küçük kızın hastalığı o kadar ender görülen bir hastalık ki, tedaviyi eleştirenler, bu konuyla ilgilenen bilimci sayısının hastalıktan muzdarip olan hasta sayısından fazla olduğunu söylüyorlar. Her halükarda, Ashanti ve diğer bir hasta, Cindy Cutshall, gen tedavisinin yanı sıra geleneksel tedaviyi de görüyorlar. Dört yıl sonra, araştırmacılar, yeni tedavi şeklinin hastaları sağlığına kavuşturmadığı ve iki kızın da durumunda değişiklik yaşanmadığı sonucuna vardılar.