İlk gen tedavisinden sonrakiler daha titiz planlanıp hastalara faydalı oldu mu?
Olumsuz sonuçlar gösteren, sadece ilk gen tedavileri (1980′deki yasadışı tedavi ve 1990′daki yasal tedavi) değildi. Daha sonraki denemeler de başarılı olamadı. Yine de 2004′e kadar dünya genelinde yaklaşık 4000 kişi bu şekilde tedavi edildi bunların yaklaşık 600′ü Avrupa’da, neredeyse 60′ı da Almanya’daydı. Araştırmacılar için, bozuk bir geni sağlam bir genle değiştirme fikri anlaşılan çok çekiciydi. Ama şimdiye kadar hiçbir insan, kanıtlanmış şekilde, gen tedavisi sayesinde sağlığına kavuşturulamadı. Paris’te, gen tedavisi gören dokuz çocuktan ikisi, birkaç yıl içinde lösemi oldu. Hatta 18 yaşındaki Jesse Gelsinger 1999′da tedaviyi takiben yaşamını yitirdi.
Arizona, Tuscon’da yaşayan öğrenci, karaciğerinin ender görülen enzim bozukluğu nedeniyle hastaydı. Ancak hastalığı ölümcül tehlike içermiyordu ve Gelsinger ilaç tedavisi ve özel bir diyetle neredeyse hiçbir şikâyet yaşamadan ömrünü sürdürebilirdi. Belirli bir enzim bozuk olduğu için, Jesse Gelsinger’in karaciğeri bazı gıda bileşenlerini parçalayamıyordu. Yanlış beslendiği zaman, kanındaki nitrojen bileşikleri ve amonyak normal değerin beş katına çıkıyordu. Önce midesi bulanıyor, karnı ağrıyor, ardından da bayılıyordu. 17 yaşındayken bu duruma bir kez daha maruz kalınca, Philadelphia’daki gen terapisti James Wilson’a başvurmaya karar verdi. Wilson 90′lı yıllarda dünya genelinde gen tedavisi alanında en önde gelen uzmandı. Bu yeni tedavi şekli için kendi merkezini kurmuştu.
Gen tedavisinde, yardımcı olması ya da iyileştirmesi amaçlanan genler hastanın vücut hücrelerine aktarılır. Bu, virüsler (örneğin, nezle virüsleri) üzerinden fiziksel ya da biyokimyasal şekilde yapılabilir ve amaç sağlıklı genle hücrelerin bozukluğunu, böylece de hasta dokuyu ortadan kaldırmaktır. Hedef, Jesse Gelsinger’in karaciğerindeki bozuk genin sağlıklı bir genle değiştirilmesiydi. Doktorların görüşü, nitrojen bileşiklerini parçalayamayan bozuk enzimin de o zaman tekrar düzgün şekilde çalışacağı yönündeydi.
13 Eylül 1999′da hücreler hastaya enjekte edildi. Genler için ulaşım aracı olarak görev gören milyarlarca virüs, Jesse Gelsinger’in karaciğer bölgesinde kana enjekte edildikten iki gün sonra hastanın durumu dramatik şekilde kötüleşti. Bağışıklık sistemi muazzam virüs miktarıyla başa çıkamadı. Jesse Gelsinger komaya girdi, organları ve kan pıhtılaşması iflas etti. 17 Eylül 1999′da ailesi, Jesse Gelsinger’i hayatta tutan makinelerin kapatılmasına karar verdi.
İlk zamanlar, ölüm vakasının incelenmesinde, baba Paul Gelsinger araştırmacıları destekledi. Ancak Aralık 1999′da, James Wilson’un hastanın korunması adına geçerli olan birçok yükümlülüğe uymadığı anlaşıldı. Wilson yeterli sayıda ön deneme yapmamış, birçok hastada vahim kan değerlerini dikkate almamış ya da bunlardan sonuç çıkarmamıştı. Hayvan deneylerinin sonuçları özellikle vahimdi: Jesse Gelsinger’le aynı virüsgenkokteyli enjekte edilen bütün maymunlar “terapi” karışımından ölmüşlerdi. Ölüm vakasından sonra yapılan incelemeler, Wilson’ın kusurlarının bununla da sınırlı olmadığını gösterdi. Wilson’ın sorumluluk alanında o güne kadar gerçekleştirilen gen tedavisi araştırmalarında, 800′den fazla yan etki ortaya çıkmış, bunlar gizli tutulmuştu. Jesse Gelsinger’in gen tedavisi asla onaylanmamalı ve asla gerçekleştirilmemeliydi.






